• head_banner_01

Acadia Trofinetide Giai đoạn III Kết quả hàng đầu trên lâm sàng Tích cực

Vào ngày 12 tháng 12 năm 2021, theo giờ Hoa Kỳ, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) đã công bố kết quả đầu tiên tích cực của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đối với ứng cử viên thuốc của mình, Trofinetide.Thử nghiệm giai đoạn III, được gọi là Lavender, chủ yếu được sử dụng để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Trofinetide trong điều trị hội chứng Rett (RS).Tổng cộng 189 đối tượng đã được ghi danh, tất cả phụ nữ từ 5-20 tuổi có RS.

Lavender là một thử nghiệm mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược kéo dài 12 tuần với các điểm cuối chính kết hợp của Bảng câu hỏi hành vi RS (RSBQ) và Thang đánh giá kết quả lâm sàng toàn cầu (CGI-I), được đánh giá bởi nhân viên điều dưỡng và bác sĩ, tương ứng;then chốt Điểm cuối phụ là Thang đo Phát triển Hành vi Biểu tượng và Giao tiếp cho Trẻ sơ sinh và Trẻ mới biết đi (CSBS-DP-IT-Social), chủ yếu được sử dụng để đánh giá sự phát triển của các hành vi xã hội, lời nói và biểu tượng ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ 6–24 tháng tuổi, và có thể được sử dụng để tự kỷ Sàng lọc sớm các triệu chứng của chậm phát triển và các trường hợp chậm phát triển khác, theo đánh giá của nhân viên điều dưỡng.

Kết quả cho thấy Trofinetide có những cải thiện đáng kể ở cả hai tiêu chí chính so với giả dược.Các thay đổi so với đường cơ sở trong RSBQ đối với giả dược và Trofinetide ở Tuần 12 là -1,7 so với -5,1 (p = 0,0175);Điểm CGI-I là 3,8 so với 3,5 (p = 0,0030).Trong khi đó, sự thay đổi so với ban đầu trong CSBS-DP-IT-Social là -1,1 và -0,1 đối với giả dược và Trofinetide, tương ứng.

Cả hai tiêu chí chính và phụ chính của Oải hương đều chứng minh tiềm năng của Trofinetide trong điều trị RS, tuy nhiên, cần lưu ý rằng tỷ lệ ngừng điều trị nghiên cứu liên quan đến các tác dụng ngoại ý phát sinh (TEAE) ở nhánh Trofinetide cao hơn so với giả dược. , Cả hai lần lượt là 2,1% và 17,2%.Trong số đó, các tác dụng ngoại ý phổ biến nhất là:

① Tiêu chảy - Trofinetide là 80,6% (97,3% trong số đó từ nhẹ đến trung bình) và giả dược là 19,1%;

② Nôn - Trofinetide là 26,9% (96% trong số đó là nhẹ đến trung bình) và giả dược là 9,6%;

③ Các tác dụng ngoại ý nghiêm trọng xảy ra ở 3,2% đối tượng trong cả hai nhóm.

Các đối tượng trong thử nghiệm Lavender sẽ tiếp tục nhận được Trofinetide sau khi hoàn thành thử nghiệm hoặc trong các nghiên cứu mở rộng Lilac và Lilac-2 nhãn mở và> 95% đối tượng đã hoàn thành nghiên cứu về Lavender đã chọn chuyển sang nhãn mở Lilac mở rộng Nghiên cứu, phát hiện sẽ được trình bày trong một cuộc họp y tế sắp tới.

Trofinetide


Thời gian đăng: Tháng 2-17-2022