Acadia trofinetide giai đoạn III kết quả hàng đầu lâm sàng dương tính

Vào ngày 2021-12-06, thời gian của Hoa Kỳ, Acadia Dược phẩm (NASDAQ: ACAD) đã công bố kết quả hàng đầu tích cực của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của ứng cử viên thuốc, Trofinetide. Thử nghiệm giai đoạn III, được gọi là hoa oải hương, chủ yếu được sử dụng để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của trofinetide trong điều trị hội chứng Rett (RS). Tổng cộng có 189 đối tượng đã được ghi danh, tất cả phụ nữ từ 5-20 tuổi với Rs.

Hoa oải hương là một thử nghiệm mù đôi, ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược trong 12 tuần với các điểm cuối chính kết hợp của bảng câu hỏi hành vi RS (RSBQ) và thang đánh giá toàn cầu kết quả lâm sàng (CGI-I), được đánh giá bởi nhân viên điều dưỡng và bác sĩ, tương ứng; Key Điểm cuối thứ cấp là thang đo phát triển hành vi giao tiếp và biểu tượng cho trẻ sơ sinh và trẻ mới biết đi (CSBS-DP-IT-Social), chủ yếu được sử dụng để đánh giá sự phát triển của các hành vi xã hội, bằng lời nói và biểu tượng ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ 6 tháng 24 tháng.

Kết quả cho thấy trofinetide có những cải thiện đáng kể trong cả hai điểm cuối chính so với giả dược. Thay đổi từ đường cơ sở trong RSBQ cho giả dược và trofinetide ở tuần 12 là -1,7 so với -5.1 (p = 0,0175); Điểm CGI-I là 3,8 so với 3,5 (p = 0,0030). Trong khi đó, sự thay đổi từ đường cơ sở trong CSBS-DP-IT-Social lần lượt là -1.1 và -0.1 đối với giả dược và trofinetide.

Cả hai điểm cuối thứ cấp chính và sơ cấp của hoa oải hương đều chứng minh tiềm năng của trofinetide trong điều trị RS, tuy nhiên, cần lưu ý rằng tỷ lệ ngừng điều trị nghiên cứu liên quan đến các tác dụng phụ nổi bật (TEAE) cao hơn ở nhánh trofinetide so với giả dược, hai lần tương ứng là 2,1% và 17,2%. Trong số đó, các sự kiện bất lợi phổ biến nhất là:

Tiêu chảy - trofinetide là 80,6% (97,3% trong số đó là từ nhẹ đến trung bình) và giả dược là 19,1%;

Nomiting - trofinetide là 26,9% (96% trong số đó là từ nhẹ đến trung bình) và giả dược là 9,6%;

Các sự kiện bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 3,2% đối tượng trong cả hai nhóm.

Các đối tượng trong thử nghiệm hoa oải hương sẽ tiếp tục nhận được trofinetide sau khi hoàn thành thử nghiệm hoặc trong các nghiên cứu mở rộng Lilac và Lilac-2 nhãn mở, và> 95% các đối tượng hoàn thành nghiên cứu hoa oải hương đã chọn chuyển sang nghiên cứu mở rộng nhãn hiệu mở của LILAC.