Plozasiran

Plozasiran (API)

Ứng dụng nghiên cứu:
Plozasiran API là một RNA can thiệp nhỏ tổng hợp (siRNA) được phát triển để điều trị tăng triglyceride máu và các rối loạn tim mạch và chuyển hóa liên quan. Nó nhắm mục tiêu vàoAPOC3Gen này mã hóa apolipoprotein C-III, một chất điều hòa chính của quá trình chuyển hóa triglyceride. Trong nghiên cứu, Plozasiran được sử dụng để nghiên cứu các chiến lược hạ lipid máu dựa trên RNAi, đặc tính ức chế gen và các phương pháp điều trị tác dụng kéo dài cho các bệnh lý như hội chứng tăng chylomicron máu gia đình (FCS) và rối loạn lipid máu hỗn hợp.

Chức năng:
Chức năng của Plozasiran là làm im lặngAPOC3mRNA trong gan, dẫn đến giảm nồng độ apolipoprotein C-III. Điều này thúc đẩy quá trình phân giải lipid và thanh thải lipoprotein giàu triglyceride khỏi máu. Là một API, Plozasiran cho phép phát triển các liệu pháp tác dụng kéo dài nhằm giảm đáng kể nồng độ triglyceride và giảm nguy cơ viêm tụy và các biến cố tim mạch ở bệnh nhân rối loạn lipid nặng hoặc di truyền.