Inclisiran natri

Inclisiran Natri (API)

Ứng dụng nghiên cứu:
API (Thành phần dược phẩm hoạt tính) Inclisiran natri được nghiên cứu chủ yếu trong lĩnh vực can thiệp RNA (RNAi) và liệu pháp tim mạch. Là một siRNA mạch kép nhắm vào gen PCSK9, nó được sử dụng trong nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng để đánh giá các chiến lược làm im lặng gen tác dụng kéo dài nhằm giảm LDL-C (cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp). Nó cũng đóng vai trò là hợp chất mô hình để nghiên cứu hệ thống phân phối siRNA, độ ổn định và liệu pháp RNA nhắm mục tiêu gan.

Chức năng:
API natri Inclisiran hoạt động bằng cách ức chế gen PCSK9 trong tế bào gan, dẫn đến giảm sản xuất protein PCSK9. Điều này dẫn đến tăng cường tái chế thụ thể LDL và tăng cường thanh thải cholesterol LDL khỏi máu. Chức năng của nó như một tác nhân hạ cholesterol tác dụng kéo dài hỗ trợ việc sử dụng trong điều trị tăng cholesterol máu và giảm nguy cơ mắc bệnh tim mạch. Là một API, nó tạo thành thành phần hoạt chất cốt lõi trong các công thức thuốc dựa trên Inclisiran.