Givosiran

Givosiran (API)

Ứng dụng nghiên cứu:
Givosiran API là một RNA can thiệp nhỏ tổng hợp (siRNA) được nghiên cứu để điều trị bệnh porphyria gan cấp tính (AHP). Nó đặc hiệu nhắm vàoThan ôi1gen (aminolevulinic acid synthase 1), tham gia vào con đường sinh tổng hợp heme. Các nhà nghiên cứu sử dụng Givosiran để nghiên cứu các liệu pháp can thiệp RNA (RNAi), ức chế gen nhắm mục tiêu gan và điều chỉnh các con đường chuyển hóa liên quan đến bệnh porphyria và các rối loạn di truyền liên quan.

Chức năng:
Givosiran hoạt động bằng cách làm giảm sự biểu hiện củaThan ôi1trong tế bào gan, do đó làm giảm sự tích tụ các chất trung gian heme độc ​​hại như ALA (axit aminolevulinic) và PBG (porphobilinogen). Điều này giúp ngăn ngừa các cơn đau thần kinh nội tạng liên quan đến bệnh porphyria gan cấp tính. Là một API, Givosiran là thành phần dược phẩm hoạt động trong các liệu pháp điều trị dựa trên RNAi được thiết kế để kiểm soát AHP lâu dài bằng cách tiêm dưới da.