Fitusiran

Fitusiran (API)

Ứng dụng nghiên cứu:
Fitusiran API là một RNA can thiệp nhỏ tổng hợp (siRNA) được nghiên cứu chủ yếu trong lĩnh vực bệnh máu khó đông và rối loạn đông máu. Nó nhắm mục tiêu vàoantithrombin (AT hoặc SERPINC1)gen trong gan để giảm sản xuất antithrombin. Các nhà nghiên cứu sử dụng Fitusiran để khám phá cơ chế can thiệp RNA (RNAi), sự im lặng của gen đặc hiệu gan và các chiến lược điều trị mới để cân bằng lại quá trình đông máu ở bệnh nhân hemophilia A và B, có hoặc không có chất ức chế.

Chức năng:
Fitusiran hoạt động bằng cách ức chế sự biểu hiện của antithrombin, một chất chống đông máu tự nhiên, do đó làm tăng sản sinh thrombin và thúc đẩy hình thành cục máu đông. Cơ chế này cung cấp một phương pháp điều trị dự phòng để giảm các đợt chảy máu ở bệnh nhân hemophilia. Là một API, Fitusiran đóng vai trò là thành phần hoạt chất trong các liệu pháp tiêm dưới da tác dụng kéo dài nhằm cải thiện chất lượng cuộc sống và giảm gánh nặng điều trị trong các rối loạn chảy máu.