Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Ứng dụng nghiên cứu:
API Donidalorsen là một oligonucleotide antisense (ASO) đang được nghiên cứu để điều trị phù mạch di truyền (HAE) và các tình trạng viêm liên quan. Nó được nghiên cứu trong bối cảnh các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, nhằm mục đích giảm biểu hiện củaprekallikrein huyết tương(KLKB1 mRNA). Các nhà nghiên cứu sử dụng Donidalorsen để khám phá cơ chế làm im gen, dược động học phụ thuộc liều lượng và kiểm soát lâu dài tình trạng viêm do bradykinin gây ra.

Chức năng:
Donidalorsen hoạt động bằng cách liên kết chọn lọc vớiKLKB1mRNA, làm giảm sản xuất prekallikrein huyết tương — một enzyme quan trọng trong hệ thống kallikrein-kinin chịu trách nhiệm kích hoạt sưng và viêm trong HAE. Bằng cách giảm nồng độ kallikrein, Donidalorsen giúp ngăn ngừa các đợt cấp của HAE và giảm gánh nặng bệnh tật. Là một API, nó đóng vai trò là thành phần điều trị cốt lõi trong việc phát triển các phương pháp điều trị HAE tác dụng kéo dài, tiêm dưới da.